Americký úrad pre kontrolu potravín a liekov (FDA) 17. apríla tohto roku schválil novú bunkovú terapiu na zníženie rizika infekcie po transplantácii krvotvorných kmeňových buniek u pacientov s rakovinou krvi. Ide o prípravok Omisirge (účinná látka omidubicel) od izraelskej biotechnologickej spoločnosti Gamida Cell, ktorý má pacientom pomôcť rýchlejšie sa zotaviť po transplantácii krvotvorných kmeňových buniek.
Prípravok je založený na krvotvorných kmeňových bunkách získaných z pupočníkovej krvi od darcu a bol schválený na liečbu pacientov od 12 rokov, ktorí majú indikovanú transplantáciu krvotvorných kmeňových buniek.
Rakovina krvi, ktorá v USA predstavuje približne 10 % všetkých prípadov rakoviny, vzniká vtedy, keď sa začnú množiť abnormálne krvné bunky, čím sa naruší schopnosť normálnych krvných buniek vykonávať základné funkcie. Patria sem napríklad akútna myeloidná leukémia, akútna lymfoblastová leukémia, chronická myeloidná leukémia a myelodysplastický syndróm.
Transplantácia krvotvorných kmeňových buniek je bežnou liečbou rakoviny krvi. Zahŕňa vloženie zdravých krvotvorných kmeňových buniek do tela pacienta s cieľom obnoviť normálnu funkciu krvi. Jedným zo zdrojov zdravých krvotvorných buniek je pupočníková krv. Pred transplantáciou pacienti často podstúpia ožarovanie alebo chemoterapiu, aby sa zničili nefunkčné krvné bunky. Keďže tento proces oslabuje imunitný systém, častým rizikom sú závažné a niekedy smrteľné infekcie.
Omisirge sa podáva intravenózne a skladá sa z dvoch vakov. Prvý obsahuje kultivované ľudské alogénne krvotvorné kmeňové bunky z pupočníkovej krvi, ktoré sú spracované a kultivované nikotínamidom – formou vitamínu B3, a druhý obsahuje nekultivovanú časť alogénnej jednotky pupočníkovej krvi. Liečba urýchľuje obnovu neutrofilov (typ bielych krviniek, ktoré pomáhajú chrániť organizmus pred infekciami) a znižuje riziko infekcie po transplantácii.
Bezpečnosť a účinnosť lieku Omisirge potvrdila randomizovaná multicentrická štúdia, do ktorej bolo zaradených 125 pacientov s potvrdenou rakovinou krvi vo veku od 13 do 65 rokov. Účinnosť bola založená na dĺžke času potrebného na obnovu neutrofilov a na výskyte infekcií po transplantácii. V klinických skúškach sa ukázalo, že Omisirge vracia hladinu neutrofilov na normálne hodnoty do 12 dní od podania v porovnaní s 22 dňami pri štandardnej transplantácii pupočníkovej krvi. Výsledkom toho bola aj nižšia miera infekcií.
Podanie lieku Omisirge má klasické dlhodobé výhody transplantácie pupočníkovej krvi (v porovnaní s kostnou dreňou alebo periférnou krvou), pokiaľ ide o lepšie prežívanie pacientov a nižšiu mieru ochorenia štepu proti hostiteľovi. V kostnej dreni je oproti pupočníkovej krvi čas prihojenia štepu kratší, no nový liek Omisirge zabezpečí ešte rýchlejšie prihojenie.
Peter Marks, riaditeľ Centra pre hodnotenie a výskum biologických liekov FDA, uviedol, že schválenie je „dôležitým pokrokom v liečbe bunkovou terapiou pre pacientov s rakovinou krvi. Urýchlenie návratu bielych krviniek do tela môže znížiť možnosť závažnej infekcie, ktorá je spojená s transplantáciou krvotvorných kmeňových buniek.“
V podobnom duchu sa vyjadril aj Abbey Jenkins, prezident a výkonný riaditeľ spoločnosti Gamida Cell: „Schválenie lieku Omisirge Americkým úradom pre kontrolu potravín a liekov (FDA) je významným pokrokom v liečbe pacientov s hematologickými malignitami. Sme presvedčení, že môže zvýšiť dostupnosť transplantácie krvotvorných kmeňových buniek a pomôcť zlepšiť výsledky pacientov.“
Schválenie nového lieku pozitívne zhodnotil aj Steven Devine, hlavný lekár Národného programu darcovstva kostnej drene v USA: „Schválenie lieku Omisirge je významným pokrokom v oblasti transplantácie krvotvorných kmeňových buniek.“
Liek Omisirge získal od FDA označenie prelomovej terapie a prioritné hodnotenie. Spoločnosť Gamida Cell ho plánuje dodávať transplantačným centrám do 30 dní od začiatku výroby.
Pre odvetvie pupočníkovej krvi ide o historický moment. Avšak najdôležitejším faktorom, ktorý stojí za schválením tohto lieku, je v konečnom dôsledku skutočnosť, že naplní dosiaľ neuspokojené medicínske potreby pacientov.
Zdroje:
https://parentsguidecordblood.org/en/news/1st-fda-approval-omisirge-expanded-cord-blood
