Pupočníková krv je najlepší zdroj pre liečbu metabolickej poruchy Transplantácia krvotvorných kmeňových buniek z pupočníkovej krvi predstavuje efektívnu alternatívu k transplantácii týchto buniek od zhodného darcu aj u detí so vzácnym ochorením – Hurlerovej syndrómom. Výsledky štúdie publikoval v marci žurnál Americkej hematologickej spoločnosti Blood.
Aj cukor môže škodiť
Hurlerovej syndróm je dedičná metabolická porucha, pri ktorej sa netvorí jeden z lyzozomálnych enzýmov (α-L-iduronidáza), zodpovedných za štiepenie dlhých reťazcov molekúl cukru v ľudskom tele. Preto dochádza k jeho hromadeniu a poškodzovaniu životne dôležitých orgánov. Deti s touto vzácnou poruchou nemajú dobrú prognózu. Následkom precukrenia organizmu trpia závažnými komplikáciami ako sú hluchota, zastavenie rastu, choroby kĺbov, srdcových chlopní, ktoré môžu viesť k smrti. Hurlerovej syndróm sa lieči transplantáciou krvotvorných kmeňových buniek, ktoré dokážu naštartovať zdravú krvotvorbu aj s chýbajúcim enzýmom. Dopravia ho do všetkých orgánov, vrátane mozgu, a zabránia napredovaniu ochorenia. Lekári sú však vystavení rozhodnutiu, ktorý zo zdrojov krvotvorných kmeňových buniek je pre pacienta najvhodnejší.
Najlepšie výsledky s pupočníkovou krvou
„Pupočníková krv predstavuje najvhodnejšiu alternatívu, lebo v nej obsiahnuté bunky dokážu zvýšiť úroveň lyzozomálneho enzýmu α-L-iduronidázy, čo pacientom môže predĺžiť život a zlepšiť jeho kvalitu,“ vyjadril sa autor štúdie Jaap Jan Boelens MD, PhD., z Universitair Medisch Center Utrecht v Holandsku. „Až doteraz neexistovala štúdia, ktorá by sa venovala bezpečnosti a účinnosti krvotvorných kmeňových buniek z rôznych zdrojov u väčšej skupiny pacientov.“ Boelensov tím urobil retrospektívnu analýzu u 258 malých pacientov po transplantácii, pričom deti boli vo veku od dvoch mesiacov do osemnásť rokov. Priemerný vek pri transplantácii bol šestnásť mesiacov. Deti dostali potrebný štep buď od príbuzenského, alebo nepríbuzenského darcu, a to z kostnej drene, z periférnej alebo pupočníkovej krvi. Analýza lekárom ukázala, že najlepšie sa ujali štepy z pupočníkovej krvi a normálnu hladinu enzýmu stanovili u 98 percent z týchto pacientov. Zdravotníci konštatovali, že ide o závery obzvlášť užitočné pre obec transplantológov. Podľa nich je neodškriepiteľné, že darovaná pupočníková krv, dokonca aj pri istej miere nezhody transplantačných znakov s príjemcom, je efektívna.
