Klinické skúšanie musí byť na Slovensku schválené Štátnym ústavom pre kontrolu liečiv (ŠÚKL), na európskej úrovni Európskou liekovou agentúrou (EMA) a v USA Americkým úradom pre kontrolu potravín a liekov (FDA).
Účastníkmi klinického skúšania sú pacienti dobrovoľníci a cieľom je zistiť, či je liek alebo liečebný postup bezpečný. Na ľuďoch sa môže skúšať iba liek, ktorého bezpečnosť už bola dokázaná laboratórnymi testami v predklinickom skúšaní, tzn. prebehli laboratórne testy a testy na zvieratách.
Klinické skúšanie má prísne pravidlá, realizuje sa podľa schváleného protokolu a je rozdelené do štyroch fáz.
V 1. fáze testovanie prebieha na malej skupine zdravých dobrovoľníkov (10 – 80), aby sa zistila možná bezpečná dávka, alebo sa podáva chorým dobrovoľníkom, ktorým nepomohla žiadna iná liečba. Dávky sú veľmi nízke, skúšanie trvá niekoľko týždňov.
V 2. fáze sa nový liek skúša na väčšom počte chorých dobrovoľníkov (100 – 300). Posudzujú sa možné krátkodobé nežiaduce účinky alebo pozitívne zlepšenia a riziká spojené s užívaním skúšaného lieku. Táto fáza obsahuje aj kontrolnú skupinu, ktorá slúži na porovnanie. Často sa jednej skupine pacientov podáva experimentálny liek a kontrolnej skupine sa podáva štandardná liečba daného ochorenia alebo placebo. Ak sa preukáže, že liek môže ponúknuť lepšiu liečbu daného ochorenia, skúšanie pokračuje treťou fázou.
V 3. fáze sa skúšaný liek alebo postup skúša na väčšom počte chorých pacientov (1 000 – 10 000). Skupina dobrovoľníkov musí byť dostatočne veľká, aby sa získali štatisticky hodnotné údaje o bezpečnosti a účinnosti lieku. Skúšaný liek sa porovnáva s existujúcou liečbou a niekedy aj s placebom. Získavajú sa údaje o správnom užívaní lieku, o jeho správaní v kombinácii s komerčnými liekmi, s ktorými by sa liek mohol podávať.
4. fáza sa uskutočňuje po registrácii lieku. To znamená, že lieky reálne začnú používať pacienti. Úlohou štvrtej fázy je overiť účinok lieku a jeho nežiaduce účinky v reálnom živote na širokom spektre pacientov. V tejto fáze sa môžu zistiť nové kontraindikácie, ktoré neboli zistené počas klinického skúšania v druhej a tretej fáze.