Transplantácia pupočníkovej krvi je potenciálne liečebnou terapiou pre pacientov s leukémiou, lymfómom, myelómom, myeloproliferatívnymi poruchami, genetickými chorobami a poruchami metabolizmu.
Transplantácia pupočníkovej krvi v regeneratívnej medicíne
Vzrušujúcim novým vývojom je použitie autológnej alebo nepríbuzenskej transplantácie pupočníkovej krvi na netradičné použitie (mimo onkológie) v neurológii, endokrinológii a kardiológii na ochorenia, ktoré majú významný celosvetový dopad. V porovnaní s kmeňovými bunkami získanými z kostnej drene dospelého jedinca, majú kmeňové bunky z pupočníkovej krvi väčší proliferatívny potenciál a dlhšie teloméry. Pupočníková krv sa používa na liečbu neurologických stavov, vrátane mozgovej obrny, hypoxickej ischemickej encefalopatie, traumatického poškodenia mozgu a autizmu. Pri kardio-vaskulárnych ochoreniach sa používajú mezenchymálne kmeňové bunky z pupočníkovej krvi v klinických štúdiách na dilatačnú kardiomyopatiu a ischemickú chorobu.
Budúce trendy pri transplantácii pupočníkovej krvi v regeneratívnej medicíne
Ide o rýchlo sa rozvíjajúcu oblasť s viacerými klinickými štúdiami. Pri detskej mozgovej obrne sa bezpečne podávali intravenózne autológne infúzie s pupočníkovou krvou. Zlepšenie neurologického rozvoja bolo pozorované v štúdii s 57 pacientmi, ktorí boli liečení s G-CSF (faktor stimulujúci kolónie granulocytov) s autológnymi kmeňovými bunkami periférnej krvi alebo tiež bez nich. Tiež sa použili alogénne infúzie; 47 pacientov s ťažkou mozgovou obrnou sa bezpečne liečilo alogénnymi bunkami pupočníkovej krvi, ktoré dostávali intravenóznym a intratekálnym spôsobom. Zlepšili sa hrubé motorické funkcie a nevyskytla sa žiadna choroba štepu proti hostiteľovi.
Približne 15 miliónov detí sa po celom svete narodí predčasne a títo novorodenci majú omnoho vyššie riziko vzniku abnormalít neurologického rozvoju, pravdepodobne súvisiacich s hypoxiou – ischémiou.
Ľudské bunky z pupočníkovej krvi sa tiež skúmajú pri liečbe zápalového ochorenia čriev, ochorenia rohovky, ochorenia obličiek a kolagénom vyvolanej artritídy. Klinická štúdia so 45 pacientami s ochorením pečene vyvolaného hepatitídou B, ukázala taktiež prínos použitia mezenchymálnych kmeňových buniek z pupočníkovej krvi. Čiastočný zoznam dostupných klinických štúdií pre bunky z pupočníkovej krvi pre použitie v regeneratívnej medicíne je uvedený v tabuľke nižšie.
Tabuľka. Vybrané aktívne a náborové štúdie ľudskej pupočníkovej krvi v regeneratívnej medicíne
| Choroba | Činiteľ/Prostriedok | Výskumník | Vek (roky) | Súčasná štúdia č. |
| Autizmus | Autológna alebo alogénna pupočníková krv |
Kurtzberg | 2–7 | NCT02847182 |
| Mozgová obrna | Autológna pupočníková krv | Carroll | 1–12 | NCT01072370 |
| Mozgová obrna | Autológna pupočníková krv a G-CSF |
Lee | 2–10 | NCT02866331 |
| Cievna mozgová príhoda | Alogénna pupočníková krv | Kurtzberg | 18–90 | NCT03004976 |
| Chronická ischemická kardiomyopatia | Mezenchymálne kmeňové bunky z pupočníkovej krvi |
Dai | 35–65 | NCT02635464 |
| Crohnova choroba | kmeňové bunky z pupočníkovej krvi |
Lee | 20–70 | NCT02000362 |
- Skratky: G‐CSF – faktor stimulujúci kolónie granulocytov.
Záver
Od prvej transplantácie pupočníkovej krvi v roku 1988 sa táto oblasť značne vyvinula. Transplantácia pupočníkovej krvi je teraz úspešnou liečebnou možnosťou pre pediatrických aj dospelých pacientov s rôznymi hematologickými ochoreniami a výsledky transplantácií sa naďalej zlepšujú vďaka lepšej zhode HLA znakov, výberu jednotiek pupočníkovej krvi, zdokonalením aklimatizačných režimov a rozšírenými podpornými režimami a režimami na prevenciu infekcie. Zaujímavé nové použitie v oblasti kardiológie, neurológie, autoimunitných ochorení a oftalmológie by malo v ďalších 10 rokoch dosiahnuť významný zdravotnícky pokrok.
